La medicina "silenciadora" de genes funciona en monos

Fuente: HispaMp3.

Un nuevo tipo de medicina que regula la acción de los genes demostró reducir colesterol en monos y podría combatir una serie de enfermedades, incluida la hepatitis C y quizás el cáncer, dijeron científicos el miércoles.

LONDRES (Reuters) -El producto de la firma danesa de biotecnología Santaris Pharma bloquea -o "silencia"- micro RNAs, pequeñas cadenas de RNA o ácido ribonucléico que ayudan a convertir los genes en proteínas.

El estudio es la primera muestra de silenciamiento de microRNA en primates y un reconocimiento inicial de la técnica. Los científicos están planeando realizar estudios de seguridad de fase uno en humanos.

A diferencia de otros medicamentos en el muy estudiado campo de la interferencia de RNA, la nueva molécula de diseño, conocida como Acido Nucleico Capturado (LNA, por su sigla en inglés), puede ser administrada mediante una simple inyección en vez de ser aplicada de forma directa en el tejido afectado.

"Pensamos que el LNA es crucial para el silenciamiento," dijo a periodistas el jefe ejecutivo de Santaris, Keith McCullagh.

Científicos de Santaris y de la Universidad de Copenhague redujeron hasta un 30 por ciento el colesterol total en monos verdes africanos, sin causarles enfermedades, centrándose en un microRNA ligado a genes del hígado involucrados en el metabolismo del colesterol.

Los resultados fueron publicados por la revista Nature junto otras investigaciones de laboratorios que muestran que el LNA bloquea efectivamente la producción del virus de hepatitis C en células del hígado humano.

Santaris pretende probar a mediados de este año su primer producto de LNA en humanos, pero necesitará al menos cinco años antes de que cualquier medicina esté lista para solicitar su aprobación.

Aunque el efecto del colesterol es interesante, McCullagh dijo que la oportunidad más promisoria está en utilizar el LNA como tratamiento para la hepatitis C, una enfemedad viral mal tratada que puede provocar serios daños al hígado.

Más adelante, el LNA podría también jugar un papel en otras enfermedades infecciosas, además del cáncer y los desórdenes autoimunológicos, puesto que muchos genes asociados a enfermedades son regulados por microRNAs.

"Hay grandes perspectivas para futuros desarrollos de medicinas tanto para enfermedades hepáticas como de otros tipos, y Europa tiene el potencial de lograr el mismo nivel de Estados Unidos en esa área," dijo Mike Gait, del Laboratorio de Biología Molecular MRC en Cambridge.

Hasta ahora, firmas estadounidenses como Alnylam Pharmaceuticals Inc y Sirna Therapeutics, adquirida por Merck & Co Inc por 1.100 millones de dólares en octubre del 2006, han liderado el campo de la interferencia de RNA.